Считающееся неизлечимым дегенеративное заболевание под названием боковой амиотрофический склероз (также известное как болезнь Шарко и болезнь Лу Герига) удалось замедлить путём редактирования генов у лабораторных мышей. Впервые у людей с этой болезнью, среди которых знаменитый учёный Стивен Хокинг, появилась крошечная, но всё-таки надежда на то, что однажды появится «волшебная таблетка», способная изменить их жизнь к лучшему. Ведь технология CRISPR/Cas9 с каждым годом открывает перед медициной всё новые и новые возможности, которые раньше казались чем-то из области научной фантастики.
Боковой амиотрофический склероз стал широко известен не только благодаря Хокингу, но и после знаменитой вирусной акции в поддержку осведомлённости об этом заболевании. Наверняка вы помните, как в 2014 году весь Интернет заполнили видеоролики Ice Bucket Challenge, в которых знаменитости вроде Вина Дизеля, Марка Цукерберга, Билла Гейтса и Барака Обамы опрокидывали на себя вёдра ледяной воды, бросая при этом вызов другим людям. Каждый участник при этом переводил в фонд исследования заболевания 10 долларов. В итоге акция помогла собрать более 40 миллионов долларов, что сделало возможными дальнейшие исследования данного заболевания.
Исследователи из Калифорнийского университета в Беркли опубликовали в журнале Science Advances результаты своих экспериментов над лабораторными мышами с мутантным человеческим геном SOD1, отвечающим примерно за 20% случаев наследственного бокового амиотрофического склероза. Отредактированные при помощи CRISPR/Cas9 гены доставлялись в двигательные нейроны спинного мозга мышей с помощью аденоассоциированных вирусов, практически полностью безопасных для людей. Белки сделали разрезы в нужных участках генома, после чего клетки встроили в эти промежутки новые, избавленные от мутаций гены.
Подвергшиеся генному редактированию лабораторные мыши проживали в среднем на один месяц дольше остальных, что является весьма неплохим результатом, учитывая, что обладательницы мутировавшего гена жили не дольше 4 месяцев. Признаки болезни БАС у этих мышей развивались заметно медленнее. Сами учёные признают, что это, конечно, не означает, что они нашли 100-процентное лекарство от заболевания. Однако методика генного редактирования впервые настолько приблизила их к победе над этой болезнью.